Folytatni kívánja a munkamenetet?
Kilépés 
A munkamenet lejárt
A munkamenet lejárt. Biztonsági okokból kijelentkeztettük.
Szeretne újra bejelentkezni?

Lehetőségek és megoldandó feladatok a sejt- és génterápia fejlesztésében

Interjú Ger Brophy-val, az Avantor, biogyógyszerek gyártásáért felelős ügyvezető alelnökével

Lehetőségek és megoldandó feladatok a sejt- és génterápia fejlesztésében

A biogyógyszergyártási terület egyik legforradalmibb irányzata a sejt- és génterápia. A Journal of Gene Medicine szerint, 1989 és 2016 februárja között több mint 2.300 klinikai kísérletet végeztek, ezeknek több mint a felét az első időszakban.
A legfrissebb interjúban, Ger Brophy megfogalmazta álláspontját a biofolyamatok ezen szegmenséről és számos kulcsfontosságú kérdésre adott választ.

Tényleg van értelme lelkesedni a sejt- és génterápia iránt – vagy ez is csak egy újabb felesleges divatirányzat?

Úgy gondolom, hogy ez egy nagyon figyelemre méltó része a tudománynak és láthatjuk, hogy a kutatások száma egyre csak növekszik. Ez talán azért is izgalmas, mert a technológiának közvetlen hatása van a betegek életére. Igen, a páciensek száma idáig meglehetősen alacsony volt, de ennek oka részben az, hogy a biogyógyszer gyártással foglalkozó kutatók és gyártók egyelőre kevés embert kívántak kezelni, olyanokat, akiknek nem volt más lehetőségük a gyógyulásra.
Tapasztaljuk, hogy ezek a cégek most már egyre több embert kezelnek – a leukémiától kezdve a limfómáig. Ahogy mi látjuk, a mielóma multiplex a leggyakoribb. Amennyiben, ezeknek a betegeknek sikeres lesz a génterápiás kezelése, úgy gondolom, értelmet nyer a lelkesedés.

Miért gondolják a gén- és sejtterápiát sorsfordítónak a biogyógyszergyártás területén? 
Azért számít sorsfordítónak, mert ebben az esetben a test saját rendszerét használják a gyógyításhoz. A sejtek immunitását vagy azon képességét, hogy javítsák vagy helyettesítsék a hiányzó vagy hibás géneket. Látjuk, hogy a betegek saját immunrendszerükkel harcolnak a rák ellen. A CAR-T sejtterápia vitathatatlanul a leginkább személyreszabott kezelések egyike. A betegek saját T sejtjeit eltávolítják, módosítják, aktiválják, tisztítják, majd visszaültetik a betegekbe.
Az első páciensek közül, akiknek akkut limbofasztos leukémiája volt, sokan még ma is élnek és virulnak – négy, öt, hat évvel később. A személyreszabott gyógykezelések reménye sokáig teljesen ki volt zárva- De már ténylegesen kezdjük látni a valódi és kézzelfogható hatásokat, illetve megértettük a betegség kialakulását és azt, hogy hogyan reagálnak ezekre a betegek.
 

Meséljen nekünk az iparágról! Milyen cégek dolgoznak ma sejt- és génterápiával, és milyen problémák adódnak számukra?A sejt- és génterápia úttörőinek többsége kis biotechnológiai startup volt. Egyre inkább láttuk, hogy növekszik a biogyógyszergyártó ipar érdeklődése. Talán a Novartis volt a legismertebb; ez kezdődött a legkorábban és először kapott jóváhagyást a Kymriah-tól. Az ilyen méretű vállalatok bevonásával abban bízunk, hogy gazdasági potenciáljukat új kísérletek elvégzésére fordítják és megtalálják, hogyan lehet ezeket a terápiákat mindenki számára elérhetővé tenni.
A méretezhetőség és a gyárhatóság a két legkritikusabb megoldandó feladat. Ha ezeket a gyógyszereket sorozatban gyártjuk, ugyanilyen kiemelkedő marad a biztonság? Megfizethető lesz- e az ár, azaz minden érintett számára elérhető lesz-e?
A bizonytalan és téves eljárásokat ki kell vonni a folyamatból. Amennyiben javítani tudjuk az egyes technológiákat (steril folyadékátvitel, a segédanyagokkal kapcsolatos folyamatok), akkor megérthetjük, mivel lehet sikeres és kevésbé sikeres terápiákat elérni, akkor növelni tudjuk a hatékonyságot és csökkenthetők a kockázatok, illetve a kiadások. 
Ebben tud az Avantor segíteni, amióta sejttenyésztéshez szükséges kellékeket, vegyszereket és fogyóeszközöket kínálunk, melyek támogatják a folyamatokat. Úgy gondolom, tudásunk – a sejttenyésztésnél a technológia fejlesztésről, a steril folyadékátvitelről, a töltésről és a gyártás befejezésről, valamint a segédanyagokról és az ezekkel kapcsolatos problémákról – hasznosíthatók és alkalmazhatók lesznek, és ezáltal nagy sorozatban is elérhető lesz ez a kezelés.
 

Download and read the full version